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讓“罕見”被看見！恒瑞醫藥罕見病創新藥又迎來新進展

2026年02月28日 14:05:03來源：制藥網點擊量：9650

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　　【制藥網行業動態】罕見病也被稱為“孤兒病”，目前全球已知罕見病超7000種，其中常見的有漸凍癥、血友病、多發性硬化癥、脊髓性肌萎縮癥等。有數據顯示，我國約有2000多萬罕見病患者，他們長期面臨診斷難、用藥貴、治療選擇少的困境。如今，在政策護航、企業發力、社會聯動的合力之下，這場守護“罕見”生命的行動正在提速。

　　近年來我國在利好政策的推動下，罕見病藥物研發不斷提速。如國家藥監局設立罕見病藥物審評通道，大幅提升新藥上市速度，讓更多創新藥能快速抵達患者手中。同時，醫保與商保協同發力，構建起多層次保障體系，破解患者“用藥貴”的痛點。

　　如新版國家醫保目錄新增4種罕見病用藥，目錄內罕見病用藥數量超100種、覆蓋病種超50種。其中，罕見病黑色素瘤的治療創新藥物特瑞普利單抗頭次被納入，成為本次目錄調整的亮點之一。而頭版商保目錄共納入神經母細胞瘤、短腸綜合征、戈謝病等6種罕見病用藥，進一步拓寬了患者的用藥保障范圍。

　　同時，企業的創新堅守，為罕見病治療注入核心動力。以恒瑞醫藥為例，公司在陣發性睡眠性血紅蛋白尿(PNH)、純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)、特發性肺纖維化(IPF)、特發性心肌病等領域積極推進相關產品的研究進展。

　　如2月25日，恒瑞醫藥公告，公司自主研發的1類創新藥 SHR-1918注射液(靶向ANGPTL3的單克隆抗體)，上市許可申請(NDA)正式獲國家藥監局受理，并納入優先審評程序，主要用于治療成人和12歲及以上的未成年人純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者，有望為這一罕見病治療帶來新選擇。

　　SHR-1918 是恒瑞醫藥自主研發的靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的全人源單克隆抗體(IgG4亞型)，也是中國頭個沖刺上市的ANGPTL3靶點創新藥。其可結合ANGPTL3，解除其對LPL和EL的抑制，恢復酶活性，從而同步顯著降低血清低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)和甘油三酯(TG)水平。

　　在創新研發的道路上，恒瑞醫藥的腳步從未停歇，其已有5款創新藥獲美國FDA孤兒藥認定。如2025年8月公司的注射用瑞康曲妥珠單抗聯合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定。資料顯示，注射用瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫藥自主研發的、以HER2為靶點的抗體藥物偶聯物(ADC)，可通過與HER2表達的腫瘤細胞結合并內吞，在腫瘤細胞溶酶體內通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。其釋放的毒素具有高透膜性，可發揮旁觀者殺傷效應，進一步提高抗腫瘤療效。

　　公司的創新藥海曲泊帕乙醇胺片用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥(CIT)也曾獲FDA授予的孤兒藥資格認定。資料顯示，該產品是恒瑞醫藥自主研發的1類新藥，為小分子、口服、非肽類促血小板生成素受體(TPO-R)激動劑。

　　此外，創新藥Edralbrutinib片用于治療視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)適應癥也獲得了FDA授予的孤兒藥資格認定，該產品是國內自主研發的國家1類新藥，為新型、口服、不可逆的BTK抑制劑。

　　讓“罕見”不再孤單，讓每一個生命都能被溫柔以待。如今從政策托底到企業發力，罕見病患者的生存現狀將逐步改善。展望未來，隨著政策的不斷完善、企業研發的持續突破、社會關注度的不斷提升，越來越多的罕見病將被發現、被攻克，越來越多的患者將擺脫病痛困擾。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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