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　　【制藥網 市場分析】杜氏肌營養不良癥(DMD)是一種由基因突變引起的遺傳性疾病。具體來說，其病因是DMD基因突變導致抗肌萎縮蛋白缺失，引發進行性肌肉萎縮和無力，常伴心臟與呼吸系統并發癥。有數據顯示，目前，全球約有25萬名DMD患者，而中國是世界上DMD患者人數多的國家之一，預估約有7萬名，藥物市場需求迫切。
 

　　據悉，在很長一段時間里，DMD 治療僅依賴糖皮質激素等基礎手段延緩病情，但肌肉功能的不可逆衰退仍嚴重影響生活質量。如今，隨著創新手段的出現，DMD 治療逐漸進入新階段，為患者帶來希望。其中，細胞與基因治療作為生物醫藥領域的重要方向，也逐漸成為DMD新藥研發的熱點。
 

　　值得一提的是，2023年6月，Sarepta 與羅氏聯合開發的DMD 一次性基因療法Elevidys 獲 FDA 有條件批準上市，用于治療4-5歲可獨立行走的DMD兒童，這也標志著 DMD 治療進入基因時代。
 

　　此外該領域近期還迎來好消息，即2025年12月3日，Capricor Therapeutics宣布其在研細胞療法deramiocel用于治療杜氏肌營養不良(DMD)的關鍵性3期HOPE-3研究取得積極中期結果。試驗結果顯示，deramiocel可為患者帶來具有臨床意義的骨骼肌和心臟功能獲益。
 

　　資料顯示，Deramiocel(又名CAP-1002)是一種潛在的同種異體細胞療法，它們由心臟來源細胞(CDCs)組成，CDCs是一種含有心臟祖細胞的特殊細胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel還顯示出有效的免疫調節活性，可能促進細胞再生。目前美國FDA已授予deramiocel再生醫學先進療法認定與孤兒藥資格。
 

　　細胞療法為 DMD 治療提供了一個全新的視角，據悉，國內藥企也在加速追趕，如信念醫藥，金唯科生物等企業的候選藥物均已先后啟動臨床研究。如2025年1月，信念醫藥的杜氏肌營養不良(DMD)基因治療藥物BBM-D101注射液的臨床試驗申請(IND)已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批準。該產品在2024年11月，獲得FDA孤兒藥認定(ODD)和兒科罕見病資格認定(RPDD)。資料顯示，BBM-D101注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的腺相關病毒(AAV)基因治療藥物。通過單次靜脈輸注，基于工程化AAV載體，將優化的基因表達盒遞送到全身肌肉，以期實現“一次給藥、長期有效”的治療DMD。
 

　　此外，蘇州新芽基因專注于開發基于堿基編輯的 DMD 療法。其候選產品 GEN6050X 利用獨有的 TAM 堿基編輯技術，將特定突變堿基轉換以誘導外顯子 50 跳躍。2024 年，新芽基因已在北京協和醫院開展了一項 IIT 臨床試驗，較早將堿基編輯用于兩名 DMD 患者。
 

　　當前，DMD治療領域正經歷著深刻的變革。隨著技術的持續迭代和本土企業的不斷突破，未來DMD治療有望實現療效、安全性與可及性的協同提升。對于中國7萬名DMD患者而言，這些創新療法的探索與推進，不僅是醫學技術的突破，更是生命希望的延續，將為換著點亮對抗罕見病的前行之路。
 

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