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　　【制藥網 產品資訊】根據國家藥品監督管理局藥品審評中心網站公示，11月以來，已有6個創新藥納入或擬納入突破性療法，覆蓋罕見病、腎病、感染性疾病、癌癥等多個治療領域，將為眾多飽受病痛困擾的患者帶來新的治療希望。
 

　　其中上海天澤云泰生物的VGN-R09b、勃林格殷格翰的BI 764198膠囊、蘇州旺山旺水生物的氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑擬納入突破性療法。
 

　　VGN-R09b本次擬納入突破性療法適應癥為芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)，公示日期為11月18日至25日。資料顯示，AADCD是由于編碼AADC酶的DDC基因中存在致病性突變，AADC的缺失影響了控制交感神經系統、情緒、認知和運動協調的關鍵神經遞質的合成，表現為運動功能障礙、智力障礙和警覺性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀，患兒呈現軟癱兒狀態，無法達成抬頭、獨坐、站立和走的重要運動里程碑。VGN-R09b是一款用于治療AADCD的基因治療藥物。現有數據表明VGN-R09b臨床獲益顯著，有望使所有患兒在給藥后6個月內獲得運動功能改善，療效優于當前EMA/FDA批準的同適應癥產品。
 

　　BI 764198膠囊本次擬納入突破性療法的適應癥為治療患有原發性局灶性節段性腎小球硬化癥(FSGS)、體重至少為40 kg的成人和≥12歲青少年患者，公示日期為11月18日至25日。資料顯示，FSGS 是蛋白尿患者中常見的組織病理學表現，50% 的患者會在 5～10 年內進展為腎衰竭，抑制 TRPC6 可能成為一種新型足細胞靶向治療方案。BI 764198 是一款在研的口服選擇性 TRPC6 抑制劑。在今年 11 月舉行的 2025 年美國腎臟病學會年會(ASN 2025)上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治療 FSGS 的一項多中心、Ⅱ 期、雙盲、安慰劑對照、隨機試驗結果。在這項 Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者(其中 7 例攜帶 TRPC6 突變)完成治療并納入評估，試驗數據顯示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。
 

　　氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑本次擬納入突破性療法的適應癥為擬用于治療呼吸道合胞病毒感染，公示日期為11月14日至21日。資料顯示，氫溴酸氘瑞米德韋(VV116)是一款新型口服核苷類抗病毒藥物，具有廣譜抗病毒活性，對RSV、登革熱病毒、埃博拉病毒等均顯示出較強的抑制能力。其作用機制是通過靶向病毒RNA聚合酶，有效阻斷病毒復制。
 

　　除以上擬納入突破性療法的產品外，還有本月有三個創新藥已經納入突破性療法，包括浙江杭煜制藥有限公司的JMKX001899片，擬用于既往經奧沙利鉑、伊立替康和氟尿嘧啶類治療失敗的KRAS G12C突變陽性的無法行根治性治療的局部晚期或轉移性結直腸癌患者；上海復宏漢霖生物技術股份有限公司的重組抗PD-1人源化單克隆抗體注射液，擬用于斯魯利單抗注射液聯合化療新輔助/輔助治療胃癌 (GCneo)；四川百利藥業有限責任公司的注射用BL-M07D1，擬選擇目標人群為：既往經一線抗HER2治療及一線標準化療方案治療失敗的HER2陽性局部晚期或轉移性胃或胃食管結合部腺癌患者。
 

　　短短一個月內，6個創新藥密集納入或擬納入突破性療法，既體現了我國創新藥研發能力的持續提升，也反映出醫藥行業對臨床未滿足需求的響應。從罕見病的基因治療到腎病的靶向藥物，從抗病毒新藥到癌癥的免疫治療方案，這些創新成果不僅為特定患者群體帶來生命希望，更推動我國醫藥產業向"創新驅動"轉型邁出堅實步伐。
 

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