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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】帕金森病是一種常見(jiàn)的中老年中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，患者常出現(xiàn)肢體震顫、肌強(qiáng)直、動(dòng)作遲緩、姿勢(shì)平衡障礙等運(yùn)動(dòng)癥狀以及睡眠障礙、嗅覺(jué)障礙、自主神經(jīng)功能障礙、認(rèn)知和精神障礙等非運(yùn)動(dòng)癥狀。我國(guó)帕金森病患者數(shù)量眾多，預(yù)計(jì)至2030年將有超過(guò)500萬(wàn)人，這將給患者家庭及社會(huì)帶來(lái)沉重負(fù)擔(dān)。目前，現(xiàn)有的臨床治療手段效果有限，亟需要新的治療方法。
 

　　近年來(lái)，干細(xì)胞療法已成為當(dāng)前國(guó)際上的研究熱點(diǎn)，自體來(lái)源干細(xì)胞治療也或有助緩解帕金森病癥狀，目前，臨床試驗(yàn)中應(yīng)用較多的干細(xì)胞類(lèi)型包括間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、胚胎干細(xì)胞和iPSC等。其中，iPSC是臨床試驗(yàn)中應(yīng)用較多的干細(xì)胞類(lèi)型之一，其通過(guò)基因重編程將普通體細(xì)胞轉(zhuǎn)化為干細(xì)胞，并分化出包括多巴胺神經(jīng)元在內(nèi)的多種不同功能細(xì)胞類(lèi)型，用于細(xì)胞替代性移植治療，是一種采用細(xì)胞移植療法治療帕金森病的較有潛力的細(xì)胞來(lái)源。
 

　　相對(duì)于傳統(tǒng)藥物和手術(shù)等治療方式，iPSC細(xì)胞分化的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞的替代治療是一種全新的治療模式，有望為治療帕金森病帶來(lái)新的希望。在國(guó)外，已經(jīng)有多項(xiàng)iPSC細(xì)胞衍生的多巴胺能祖細(xì)胞治療帕金森病的臨床前研究。而在我國(guó)還沒(méi)有相關(guān)臨床研究。
 

　　為此，上海市東方醫(yī)院與士澤生物醫(yī)藥(蘇州)有限公司合作開(kāi)展研究，經(jīng)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，采用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究項(xiàng)目正式確立實(shí)施，這也是我國(guó)頭個(gè)iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病國(guó)家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目。
 

　　近日，上海市東方醫(yī)院有好消息傳來(lái)：中國(guó)頭個(gè)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)衍生細(xì)胞療法治療帕金森病取得了突破性進(jìn)展。受試者在參加臨床試驗(yàn)12個(gè)月后的測(cè)試結(jié)果顯示，其運(yùn)動(dòng)能力及生活質(zhì)量較治療前有了顯著改善，帕金森病量表12個(gè)月評(píng)分減少超過(guò)20分。
 

　　據(jù)悉，這是國(guó)內(nèi)頭例采用臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病，研究顯示出較好的臨床治療安全性和有效性。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，該產(chǎn)品有望給國(guó)內(nèi)帕金森患者帶來(lái)新的治療選擇。
 

　　值得一提的是，除了在治療帕金森病方面有潛力以外，iPSC細(xì)胞療法還有望用于其他治療領(lǐng)域。
 

　　例如，士澤生物2024年10月份曾宣布完成逾億元B1輪市場(chǎng)化融資，本輪融資將用于士澤生物臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞藥治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病管線的完善，進(jìn)一步開(kāi)展臨床研究以及推進(jìn)多項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
 

　　再比如，2024年11月，士澤生物宣布，已經(jīng)聯(lián)合東方醫(yī)院完成全球頭例漸凍癥入組治療，采用自主開(kāi)發(fā)的iPSC衍生細(xì)胞新藥，該新藥已獲FDA孤兒藥資格，此臨床研究是我國(guó)頭個(gè)獲批的iPSC衍生細(xì)胞藥物治療漸凍癥項(xiàng)目。據(jù)悉，漸凍癥是一種慢性、進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，目前治療手段相對(duì)有限，患者仍存在尚未被滿足的治療需求。
 

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