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　　【制藥網 行業動態】美國食品藥品監督管理局(簡稱“FDA”)孤兒藥認定(Orphan Drug Designation)是一種特殊的 status(地位)，授予給那些用于預防、診斷或治療罕見病的藥物或生物制劑。它的核心目的是激勵制藥公司為患者數量稀少的罕見病進行藥物研發。獲得了“孤兒藥認定”是藥物研發過程中的一個重要里程碑。據悉，今年以來，已有多個國產創新藥獲得FDA孤兒藥認定。
 

　　11月21日，復諾健生物宣布，其自主研發的溶瘤病毒產品VG161成功獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的孤兒藥資格認定。這一研發針對肝細胞癌(HCC)治療的生物制劑，被認為可以在該領域滿足未被充分滿足的患者需求。
 

　　VG161被稱為全球頭個第三代溶瘤病毒，基于單純皰疹病毒-1(HSV-1)構建，能夠攜帶四種外源性免疫調控基因。在臨床研究中，該產品在34例多線治療失敗的晚期肝細胞癌患者中表現出良好的療效，客觀緩解率(ORR)為17.65%，疾病控制率(DCR)為64.71%。此外，在二線治療失敗的患者中，中位總生存期(OS)達到9.4個月，相較于對照組的4.7個月有顯著提高。
 

　　此次VG161的孤兒藥資格認定是在之前已獲得的中國國家藥品監督管理局的突破性治療藥物認定(BTD)和美國FDA快速通道資格(Fast Track)基礎上，再次獲得的重要國際認可。這標志著復諾健在國際藥物監管方面邁出了關鍵一步。
 

　　11月16日澤璟制藥公告，公司在研產品注射用ZG006獲得美國食品藥品監督管理局(簡稱“FDA”)頒發孤兒藥資格認定，用于治療神經內分泌癌。
 

　　公告顯示，ZG006(INN名：alveltamig)是公司通過其雙/多特異性抗體研發平臺開發的一個三特異性抗體藥物，已獲得美國FDA和中國NMPA臨床試驗許可，并已分別被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種。
 

　　談及本次獲FDA孤兒藥資格認定對公司的影響，澤璟制藥表示，孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。本次獲得FDA頒發的孤兒藥資格認定，有助于注射用ZG006在美國的后續研發、注冊及商業化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：(1)臨床試驗費用的稅收抵免；(2)免除新藥申請費；(3)享有7年的市場獨占權且不受專利的影響。
 

　　10月27日，萬邦德發布公告稱，公司全資子公司萬邦德制藥集團有限公司近日收到美國食品藥品監督管理局(FDA)的認定函，WP203A(阿法諾肽)用于治療天皰瘡獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。
 

　　公告顯示，阿法諾肽為一種合成的黑皮質素-1(MC1R)受體的激動劑，通過激活MC1R受體，發揮其抗炎與免疫調節作用。目前，阿法諾肽已被成功應用于治療紅細胞生成性原卟啉病(EPP)。
 

　　時間拉長，7月29日，康寧杰瑞生物制藥也曾宣布，HER2雙特異性抗體偶聯藥物(ADC)JSKN003獲美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定，用于治療胃癌及胃食管結合部癌(GC/GEJ)。
 

　　資料顯示，JSKN003是康寧杰瑞利用特有的糖基定點偶聯平臺自主研發的HER2雙抗ADC，將抗體分子KN026重鏈糖基經過酶催化和點擊化學反應獲得DAR值約為4的定點修飾抗體偶聯物，能夠結合腫瘤細胞表面的HER2，通過細胞內吞釋放拓撲異構酶Ⅰ抑制劑，進而發揮抗腫瘤作用。澳大利亞Ⅰ期臨床研究JSKN003-101(NCT05494918)和中國Ⅰ/Ⅱ期臨床研究JSKN003-102(NCT05744427)顯示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受過多線系統性抗腫瘤治療后的多種晚期實體瘤患者中療效明顯，尤其在HER2高表達的胃腸道腫瘤患者中具有良好的抗腫瘤活性。
 

　　國產創新藥密集斬獲FDA孤兒藥認定的背后，是中國藥企研發實力的全面提升，也是“以患者為中心”的研發理念的生動實踐。罕見病雖“罕見”，但每一位患者都值得被關注，每一個未被滿足的醫療需求都值得被攻克。FDA孤兒藥認定為國產創新藥打開了全球市場的大門，而政策支持與技術突破的雙重驅動，正讓中國藥企在罕見病治療的全球競爭中，不斷實現突破。
 

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