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展望9月，FDA有望批準5款創新藥上市！涉及脊髓性肌萎縮癥、肢端肥大癥等罕見病

2025年09月01日 10:42:17來源：制藥網點擊量：41327

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　　【制藥網行業動態】轉眼之間，2025年9月已經來臨，展望9月，5款創新藥有望獲得FDA批準。根據PDUFA的目標日期，預計2025年9月，美國FDA將對5款創新藥物的批準做出監管決定，涉及適應癥包括脊髓性肌萎縮癥(SMA)、肢端肥大癥、杜氏肌營養不良癥(DMD)等。

　　其中，Scholar Rock公司的Apitegromab用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的生物制品許可申請(BLA)于今年3月獲得美國FDA受理，FDA同時授予這一申請優先審評資格，預計在今年9月22日之前完成審評。資料顯示，Apitegromab 是一種單克隆抗體，通過選擇性地結合骨骼肌中肌抑素(myostatin)的潛伏形式和前體形式，抑制肌抑素的激活。去年該藥物在 Ⅲ 期試驗中取得成功。

　　2024年10月7日，Scholar Rock公司宣布了3期SAPPHIRE臨床試驗的積極頂線結果。該試驗評估了研究性肌肉靶向療法Apitegromab在SMA患者中的療效和安全性。研究達到了主要終點，表明Apitegromab與安慰劑相比，對于長期使用標準護理療法(諾西那生或利司撲蘭)的患者，以金標準HFMSE量表評估，運動功能上獲得了具統計學顯著性和臨床意義的改善。

　　Crinetics Pharmaceuticals公司的Paltusotine，擬適應癥為肢端肥大癥。Crinetics制藥公司于2024年12月9日宣布，FDA接受了其研究候選藥物Paltusotine的新藥申請(NDA)，用于成人肢端肥大癥的治療和長期維持治療。FDA已設定完成NDA審查的處方藥用戶費用目標行動日期為2025年9月25日。

　　肢端肥大癥是一種嚴重罕見的疾病，通常由分泌過量生長激素(GH)的良性垂體腺瘤(腫瘤)引起。生長激素過量分泌導致肝臟胰島素樣生長因子-1(IGF-1)過量分泌。長期暴露于IGF-1和生長激素水平升高的環境中會導致進行性和嚴重的全身性并發癥，通常會導致骨骼、關節、心血管、代謝、腦血管或呼吸系統疾病。肢端肥大癥的癥狀包括頭痛、關節痛、疲勞、睡眠呼吸暫停、大量出汗、多汗/油性皮膚、骨骼和軟骨過度生長、手腳異常生長、心臟、肝臟和其他器官增大以及面部特征改變。

　　資料顯示，Paltusotine，是一種每日一次口服選擇性靶向生長抑素受體2型(SST2)非肽激動劑。該研究治療藥物可抑制肢端肥大癥患者的生長激素和胰島素樣生長因子-1(IGF-1)水平。IGF-1是內分泌學家用于治療肢端肥大癥患者的主要生物標志物。如果該藥物獲得批準，將是一個每天口服一次的選擇性生長抑素受體2型非肽激動劑，可用于患有肢端肥大癥的成年人。

　　賽諾菲(Sanofi)的Tolebrutinib，擬適應癥為非復發性繼發進展型多發性硬化(nrSPMS)，其提交的NDA在今年3月獲得FDA接受并授予其優先審評資格，擬用于治療nrSPMS及減緩成人患者非復發相關殘疾進展，FDA預計在2025年9月28日之前完成審評。

　　多發性硬化癥(MS)是一種慢性、免疫介導的神經退行性疾病，隨著時間的推移，可能會導致不可逆殘疾的累積。患有nrSPMS是指MS患者已經停止復發，但殘疾繼續積累，表現為疲勞、認知障礙、平衡和步態障礙、腸道和/或膀胱功能喪失、性功能障礙等癥狀。

　　Tolebrutinib是一種研究型、口服的、腦滲透性的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，專門針對悶燒性神經炎癥(MS殘疾進展的關鍵驅動因素)而設計，Tolebrutinib獨特地穿過血腦屏障以達到治療性腦脊液濃度，使其能夠調節中樞神經系統內的B淋巴細胞和疾病相關的小膠質細胞。這種機制被認為是通過靶向導致神經變性和殘疾累積的炎癥過程來解決進行性MS的潛在病理學。

　　Omeros公司的Narsoplimab擬適應癥為造血干細胞移植相關血栓性微血管病(TA-TMA)。今年5月，Omeros公司宣布，美國FDA已受理其重新為narsoplimab提交的BLA，擬用于治療造血干細胞移植相關TA-TMA。FDA預計將于2025年9月底做出決定。資料顯示，Narsoplimab是一種靶向MASP-2的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補體凝集素途徑的效應酶，是一個創新的促炎性蛋白靶點。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實能保留抗體依賴性經典補體激活途徑的完整功能，該途徑是獲得性免疫應答的關鍵組成部分。

　　此外，PTC Therapeutics公司的Ataluren擬適應癥為杜氏肌營養不良癥(DMD)，PDUFA的目標日期為‌2025年9月‌。資料顯示，Ataluren是一種蛋白質修復療法，專門用于治療由無義突變引起的遺傳性疾病。該療法通過促進核糖體在mRNA翻譯過程中通讀提前終止密碼子，使其能夠越過這些無義突變位點，從而生成具有完整功能的全長蛋白質。

　　FDA 對這五款創新藥的審批決定，不僅是對 Scholar Rock、Crinetics、賽諾菲等藥企研發實力的重要檢驗，更承載著數百萬罕見病與慢性病患者對 “更好治療” 的迫切期待。若這些藥物最終順利獲批，將為脊髓性肌萎縮癥、肢端肥大癥、多發性硬化癥等疾病的治療帶來 “從有到優”“從難到易” 的突破。

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