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　　【制藥網 行業動態】2025 年 8 月 12 日，對于全球非囊性纖維化支氣管擴張癥(NCFB)患者而言，是一個具有里程碑意義的日子。這一天，Insmed 公司宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)正式批準了其研發的 Brinsupri(brensocatib)上市，用于治療成人和 12 歲以上兒童的 NCFB 患者。
 

　　數據顯示，Brensocatib 是頭個獲批的二肽基肽酶 1(DPP-1)抑制劑，也是 FDA 批準的頭個用于治療 NCFB 的藥物。非囊性纖維化支氣管擴張癥是一種嚴重的慢性肺部疾病。在美國，約有 50 萬人被診斷患有 NCFB，而全球范圍內，預計還有數百萬患者受其折磨。與其他以氣道狹窄為特征的呼吸系統疾病不同，NCFB 會導致氣道永久性擴張，使得患者難以清除黏液和細菌，進而引發持續的炎癥和感染。該病的一個顯著特征是頻繁發作，即癥狀突然惡化，如咳嗽加劇、黏液增多、呼吸急促和疲勞等。這些發作不僅嚴重影響患者的身體健康，還對其日常生活和心理健康造成很大的負面影響。?
 

　　Brensocatib 是一種口服的、每日一次的藥物，屬于一類全新的二肽基肽酶 1(DPP1)抑制劑。DPP1 是一種在中性粒細胞中負責激活中性粒細胞絲氨酸蛋白酶(NSPs)的酶。在慢性炎癥性肺部疾病中，中性粒細胞會在氣道中大量聚集，導致 NSPs 過度活躍，進而引發肺組織的破壞和炎癥。Brensocatib 通過抑制 DPP1 及其對 NSPs 的激活，減少支氣管擴張癥以及其他由中性粒細胞驅動的炎癥性疾病所造成的損害，從根源上針對 NCFB 的發病機制進行治療。?
 

　　Brensocatib 的獲批主要基于兩項重要研究的數據支持，即 III 期 ASPEN 研究和 II 期 WILLOW 研究。在 ASPEN 研究中，接受 10mg 或 25mg Brensocatib 治療的患者，其年化病情加重率分別較安慰劑組降低了 21.1% 和 19.4%。此外，在研究過程中，Brensocatib 展現出了良好的耐受性，治療期間出現的不良事件與安慰劑組相當，主要包括 COVID-19、鼻咽炎、咳嗽和頭痛等。?
 

　　這一批準對于 NCFB 患者和臨床醫生來說意義重大。除了在美國獲批上市，Insmed 公司還計劃于 2025 年在歐盟、英國和日本提交 Brensocatib 的監管申請，如果順利獲批，預計 2026 年將在這些地區上市，屆時將有更多的 NCFB 患者受益。?
 

　　Brensocatib 的獲批上市無疑是 NCFB 治療領域的一個重大突破，它為患者提供了一種全新的、有效的治療選擇，有望顯著改善患者的生活質量，延緩疾病的進展。
 

　　據悉，在中國，多家藥企敏銳地捕捉到了這一未被滿足的臨床需求，積極布局 NCFB 藥物研發。如復星醫藥控股子公司浙江星浩澎博醫藥有限公司自主研發的小分子口服二肽基肽酶 1(DPP - 1)抑制劑 XH - S004，通過抑制 DPP - 1 及其激活的中性粒細胞絲氨酸蛋白酶，降低炎癥反應，從而阻斷感染惡性循環及由此導致的氣道結構損傷。截至目前，XH - S004 用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥于中國境內處于 II 期臨床試驗階段，用于治療慢性阻塞性肺疾病于中國境內處于 Ib 期臨床試驗階段。
 

　　海思科在這一領域同樣成果顯著，其自主研發的口服、強效和高選擇性的 DPP - 1 抑制劑 HSK31858 片，在臨床研究中展現出了良好的前景。2025 年 3 月，HSK31858 的 2 期臨床研究成果發表于《柳葉刀?呼吸醫學》。研究結果顯示，與安慰劑組相比，20mg HSK31858 組(下降幅度為 48%)和 40mg HSK31858 組均顯著降低急性加重發生頻率(下降幅度達 60%)。此外，HSK31858 快速且持續地降低了支擴癥患者 24 小時痰量。據 CDE 網站信息，1 類新藥 HSK31858 片已于 2024 年被納入突破性治療品種，用于非囊性纖維化支氣管擴張。?
 

　　除了上述企業，恒瑞醫藥旗下子公司瑞石生物醫藥有限公司也有所行動。瑞石生物收到國家藥監局核準簽發關于 RSS0343 片的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意開展用于非囊性纖維化支氣管擴張癥的治療的臨床試驗。這一舉措表明恒瑞醫藥也在積極探索該領域的藥物研發。
 

　　業內表示，隨著國內對創新藥研發的政策支持力度不斷加大，資本對醫藥創新領域的關注度持續提升，以及國內臨床研究資源的日益豐富，中國藥企在 NCFB 藥物研發領域也有著獨特的優勢。而且，NCFB 患者群體龐大，國內市場需求迫切，一旦有安全有效的國產藥物獲批上市，必將擁有廣闊的市場前景。
 

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