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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，臨床階段生物技術(shù)公司 Senti Biosciences 宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予其產(chǎn)品 SENTI - 202 孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療包括急性髓系白血病(AML)在內(nèi)的復(fù)發(fā) / 難治性血液惡性腫瘤。這一消息為那些在傳統(tǒng)治療中難以獲益的患者帶來了新的希望。?
 

　　Senti Biosciences 致力于利用其專有的 Gene Circuit 平臺開發(fā)下一代細(xì)胞和基因療法。其創(chuàng)立的初衷是創(chuàng)造新一代更智能的藥物，以創(chuàng)新性的方法攻克復(fù)雜疾病。公司匯聚了一批經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人士，在細(xì)胞和基因療法開發(fā)方面具有深厚的技術(shù)積累。?
 

　　SENTI - 202 作為該公司現(xiàn)成邏輯門控 CD33 或 FLT3 非 EMCN CAR - NK 細(xì)胞療法候選產(chǎn)品，有著獨(dú)特的設(shè)計(jì)思路。急性髓系白血病(AML)是一種極為棘手的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，美國每年約有 20,800 人被新診斷為 AML，且 60% 的患者會在 12 個月內(nèi)復(fù)發(fā)或死亡，患者的平均生存期僅為 5.3 個月，臨床治療需求遠(yuǎn)未得到滿足。AML 細(xì)胞具有高度異質(zhì)性，這使得傳統(tǒng)治療方法難以精準(zhǔn)地靶向并清除所有癌細(xì)胞，同時還容易對健康細(xì)胞造成損害。SENTI - 202 則旨在克服這些難題，它能夠選擇性地靶向并清除表達(dá) CD33 和 / 或 FLT3 的血液系統(tǒng)惡性腫瘤細(xì)胞，比如 AML 和骨髓增生異常綜合征(MDS)，而對健康骨髓細(xì)胞予以保留。?
 

　　目前，SENTI - 202 正在進(jìn)行 1 期臨床試驗(yàn)(NCT06325748)評估。從已公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)來看，結(jié)果令人鼓舞。在 2 期推薦劑量下，67%(2/3)的患者達(dá)到綜合完全緩解(cCR)。在所有劑量水平的患者中，71%(5/7)的可評估患者表現(xiàn)出客觀反應(yīng)，57%(4/7)達(dá)到 cCR。尤為值得關(guān)注的是，所有 4 名達(dá)到 cCR 的患者均達(dá)到 MRD 陰性狀態(tài)(可測量殘留病灶陰性)，且最長緩解持續(xù)時間超過 8 個月并仍在持續(xù)。在安全性方面，該療法表現(xiàn)良好，未報告劑量限制性毒性，且尚未達(dá)到最大耐受劑量。基于這些結(jié)果，初步推薦的 2 期劑量確定為 1.5x10? CAR - NK 細(xì)胞，在淋巴細(xì)胞清除化療后，以 28 天為一個周期，在第 0、7、14 天進(jìn)行注射。?
 

　　FDA 的孤兒藥資格認(rèn)定旨在推動針對罕見疾病或病癥(在美國影響少于 200,000 人的疾病)的藥物開發(fā)。獲得這一認(rèn)定，Senti Biosciences 將有資格享受一系列激勵政策，例如稅收抵免、臨床試驗(yàn)的某些 FDA 費(fèi)用豁免，以及藥物獲批后可能獲得七年的市場獨(dú)占權(quán)等。這不僅為 SENTI - 202 的后續(xù)研發(fā)提供了有力支持，也進(jìn)一步驗(yàn)證了該公司利用基因回路克服 AML 異質(zhì)性和保護(hù)健康細(xì)胞的創(chuàng)新方法的潛力。?
 

　　Senti Biosciences 相關(guān)人士表示，SENTI - 202 作為復(fù)發(fā) / 難治性 AML 的潛在治療選擇，持續(xù)展現(xiàn)出令人振奮的前景。復(fù)發(fā) / 難治性 AML 存在著顯著未滿足的治療需求，SENTI - 202 獲得孤兒藥資格認(rèn)定，進(jìn)一步證實(shí)了其新方法的價值，也凸顯了開發(fā)新的有效治療方案的緊迫性。
 

　　展望未來，隨著 SENTI - 202 臨床試驗(yàn)的推進(jìn)，期待這款創(chuàng)新療法能夠?yàn)閺?fù)發(fā) / 難治性血液惡性腫瘤患者帶來切實(shí)的臨床獲益，改變這部分患者的治療困境和預(yù)后。同時，Senti Biosciences 在基因電路技術(shù)上的探索和突破，也有望為細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域帶來新的發(fā)展思路，推動更多創(chuàng)新療法的誕生。
 

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