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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】環(huán)形RNA是一類共價(jià)閉合的單鏈RNA分子，主要由mRNA前體的外顯子反向剪接而成。近年來(lái)的研究發(fā)現(xiàn)，環(huán)形RNA普遍表達(dá)，并具有區(qū)別于線性mRNA的生成加工、轉(zhuǎn)運(yùn)代謝及功能發(fā)揮途徑與調(diào)控規(guī)律。據(jù)悉，近日，國(guó)內(nèi)頭個(gè)環(huán)形RNA療法獲得臨床試驗(yàn)許可。
 

　　根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站2025年1月10日公示，上海環(huán)碼生物醫(yī)藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱“環(huán)碼生物”)自主研發(fā)的環(huán)形RNA藥物-HM2002注射液獲得臨床試驗(yàn)許可，用于治療缺血性心臟病(Ischemic Heart Disease ，IHD)。這是頭個(gè)獲得NMPA臨床試驗(yàn)許可的環(huán)形RNA生物制品。
 

　　根據(jù)環(huán)碼生物公開(kāi)資料介紹，HM2002注射液是一種創(chuàng)新的環(huán)形RNA(circRNA)藥物。臨床前研究結(jié)果顯示，在心肌梗死動(dòng)物模型中，HM2002注射液能夠促進(jìn)血管再生，減少梗死和纖維化面積，顯著改善心功能，有望為缺血性心臟病的治療提供新的選擇。
 

　　今年9月，環(huán)碼生物宣布在接受冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)(CABG)的缺血性心力衰竭患者中完成了HM2002注射液的經(jīng)心外膜心肌注射給藥。環(huán)碼生物表示，這一突破性進(jìn)展標(biāo)志著環(huán)形RNA類藥物正式邁入人體臨床試驗(yàn)(first-in-human)的新階段。這項(xiàng)頭次人體研究是一項(xiàng)研究者發(fā)起的探索性研究(IIT)，試驗(yàn)的主要目標(biāo)是初步評(píng)估在CABG手術(shù)中應(yīng)用HM2002注射液的可行性與安全性，重點(diǎn)監(jiān)測(cè)藥物的治療反應(yīng)。
 

　　據(jù)悉，截至 2024 年 10 月，已完成全部患者給藥，初步結(jié)果顯示患者恢復(fù)狀況良好，未出現(xiàn)藥物相關(guān)不良事件。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，環(huán)狀RNA是近10年才發(fā)現(xiàn)的RNA類型。與其他RNA的不同之處在于，它是一個(gè)封閉的圓環(huán)。有研究發(fā)現(xiàn)，環(huán)狀RNA的數(shù)量是所有其他RNA總和的10倍以上。它們?cè)趲缀跛蟹N類癌癥的每個(gè)階段，發(fā)揮著巨大的作用——從啟動(dòng)頭一個(gè)致癌突變到轉(zhuǎn)移，甚至使癌細(xì)胞對(duì)化療產(chǎn)生抵抗力。
 

　　相關(guān)研究人員表示，環(huán)狀RNA將在未來(lái)的癌癥檢測(cè)和診斷中發(fā)揮重要作用。環(huán)狀RNA既可用作液體活檢(如血液)中的癌癥生物標(biāo)志物，以幫助醫(yī)生在核磁共振成像之前就知道癌癥何時(shí)開(kāi)始；又可作為一種全新療法，通過(guò)增加或減少癌癥中的特定環(huán)狀RNA，使患有最難以治療癌癥(如腦癌和胰腺癌)的患者受益。
 

　　資料顯示，環(huán)碼生物是一家專注于環(huán)形RNA藥物開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。該公司成立于2021年，其已經(jīng)完成了多項(xiàng)關(guān)鍵環(huán)形RNA技術(shù)的開(kāi)發(fā)。公司基于自主研發(fā)的多項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)，打造了全鏈條自主可控的環(huán)形RNA技術(shù)平臺(tái)，構(gòu)筑了完善的全球保護(hù)體系，為環(huán)形RNA藥物開(kāi)發(fā)掃清障礙。本次環(huán)碼生物的HM2002注射液申報(bào)臨床獲得受理，意味著該產(chǎn)品有望于不久后在中國(guó)開(kāi)展注冊(cè)性臨床研究，將來(lái)有望為缺血性心臟病的治療提供新的選擇。
 

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