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12月，預計7款創新藥有望獲美國FDA批準！涉及遺傳性血管水腫等適應癥

2024年12月02日 10:09:33來源：制藥網點擊量：39704

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　　【制藥網行業動態】轉眼之間，12月已經來臨，展望12月，預計有7款創新藥有望獲美國FDA批準。根據PDUFA的預期目標日期，預計12月，美國FDA將對7款創新藥物的批準做出監管決定，涉及適應癥包括遺傳性血管水腫(HAE)、家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)、短腸綜合征(SBS)等。

　　其中來自CSL公司的Garadacimab是一種新型FXIIa抑制性單克隆抗體(FXIIa mAb)，適用于HAE患者的長期預防性治療。該藥物被設計以每月一次皮下注射的方式用于HAE相關發作的預防性治療。當FXII被激活時，它會啟動導致水腫形成的級聯反應。與靶向下游介質的其他HAE治療相比，garadacimab能夠獨特地抑制血漿蛋白FXIIa，將HAE的級聯反應從源頭進行抑制。

　　Garadacimab3期臨床研究VANGUARD的數據顯示，與安慰劑組相比，每月使用一次garadacimab的患者的HAE月發作率在統計學上較低——平均發作率降低86.5%，中位發作率降低100%，調整基線發作率后的平均發作率降低89.2%。

　　來自Ionis Pharmaceuticals公司的創新藥Olezarsen是一種在研反義寡核苷酸療法，旨在抑制機體產生載脂蛋白C-III(apoC-III)——這是一種在肝臟中產生的、可調節血液中甘油三酯(TG)代謝的蛋白，擬適應于家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)。

　　Olezarsen臨床3期臨床試驗結果顯示，在接受治療6個月時，經安慰劑調整后的apoC-III水平降幅為74%，而在12個月時，這一降幅增加至81%。與基線相比，接受olezarsen治療6個月的患者，其TG水平(經安慰劑調整)顯著降低，降幅為44%(p。接受治療第6個月到第12個月期間，olezarsen可持續降低TG水平，經安慰劑調整的TG水平降低了59%。

　　來自Zealand Pharma公司的Glepaglutide是一種長效GLP-2類似物，正在開發作為短腸綜合征(SBS)的潛在治療選擇，被設計用于每周兩次的皮下給藥，旨在減少或消除SBS患者對腸外支持的需求。根據3期臨床試驗EASE-1的結果，該研究在106例每周至少3天依賴腸外營養支持(PS)的SBS腸衰竭患者中，評估了皮下給藥10 mg glepaglutide與安慰劑相比的安全性和療效。

　　來自Soleno Therapeutics公司的Diazoxide choline(DCCR)是一種含有二氮嗪膽堿(diazoxidecholine)的創新專有緩釋劑型，每日口服一次，擬適應癥為Prader-Willi綜合征(PWS)。在PWS的3期臨床開發項目中，DCCR在解決PWS的標志性癥狀暴食癥以及其他幾種癥狀(如攻擊性/破壞性行為、脂肪質量和其他代謝參數)方面顯示出可喜的效果。

　　來自Checkpoint Therapeutics公司的Cosibelimab是一種完全人源化、具有高親和力的單克隆抗體，可直接與PD-L1結合，從而阻斷其與PD-1以及B7.1受體的相互作用，進而除去PD-L1對CD8陽性T細胞的抑制效果，恢復其毒殺性T細胞反應，擬適應癥為皮膚鱗狀細胞癌(cSCC)。

　　來自Xcovery Holdings公司的Ensartinib，擬適應癥為ALK陽性非小細胞肺癌(NSCLC)。該藥物是一款新型強效、高選擇性的新一代ALK抑制劑，由貝達藥業及其控股子公司Xcovery Holdings共同開發。在體外試驗中，這款抑制劑可以強效抑制ALK的多種突變體。在1/2期臨床試驗中，ensartinib已經顯示出對ALK陽性NSCLC患者的積極臨床活性。

　　來自Neurocrine Biosciences公司的Crinecerfont是一種在研口服、選擇性促腎上腺皮質激素釋放因子1型受體(CRF1)拮抗劑，通過激素非依賴性機制減少和控制過量的腎上腺雄激素，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導致的先天性腎上腺增生。

　　免責聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。

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