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　　【制藥網 行業動態】根據PDUFA的預期目標日期，預計今年11月，美國FDA將對6款創新藥物的批準做出監管決定，涉及適應癥包括非小細胞肺癌、B細胞急性淋巴細胞白血病、半乳糖血癥等。
 

　　其中，2024年5月6日，Merus宣布FDA已經受理Zenocutuzumab的上市申請，并獲得優先審評資格，用于治療NRG1+非小細胞肺癌和胰腺癌。
 

　　資料顯示，Zenocutuzumab是一種靶向HER2和HER3的雙特異性抗體，通過與HER2獨特地結合并有效阻止HER3與NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用，顯示出對NRG1+癌癥的潛在療效。臨床前研究表明，zenocutuzumab能強有力地抑制HER2/HER3異源二聚體的形成，從而抑制致癌信號通路，阻止腫瘤細胞增殖并阻斷腫瘤細胞存活。臨床研究顯示，它在多種NRG1+癌癥類型中具有抗腫瘤活性。根據近期發布的1/2期臨床試驗的中期數據，zenocutuzumab在治療晚期NRG1+非小細胞肺癌和胰腺導管腺癌(PDAC)時表現出持久療效。
 

　　研究顯示，Zenocutuzumab對于NRG1+非小細胞肺癌，ORR為37.2%，CRB為61.5%，mDOR為14.9個月，起效平均時間為1.8個月。對于NRG1+胰腺癌，ORR為42.4%，CBR為72.7%，mDOR為9.1個月，起效平均時間為1.8個月。
 

　　PTC Therapeutics, Inc.的eladocagene exuparvovec是一種用于治療AADC缺乏癥的一次性基因替代療法。它是一種基于重組腺相關病毒血清型2 (AAV2) 的基因療法，包含人類DDC基因。它旨在糾正潛在的遺傳缺陷，通過將功能性DDC基因直接遞送到殼核中，增加AADC酶并恢復多巴胺的產生，擬治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)。
 

　　據悉，2022年，eladocagene exuparvovec獲得歐盟委員會批準上市，成為直接注入大腦的頭款獲批基因療法，也是改變AADCD疾病進程的獲批療法。
 

　　Autolus Therapeutics在1月宣布，美國FDA已經接受了其為CAR-T療法obecabtagene autoleucel(obe-cel)遞交的生物制品許可申請(BLA)，用于治療復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)成人患者。FDA預計在今年11月16日之前給出審評結果。
 

　　資料顯示，Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T細胞療法。它旨在克服當前CAR-T細胞療法在臨床活性和安全性方面的局限性。它的獨特之處在于，設計的嵌合抗原受體在與CD19結合后具有較快的解離速度(fast off-rate)，從而能夠盡量減少T細胞的過度激活，在降低毒副作用的同時，不易發生T細胞耗竭，提高CAR-T療法的持久性。
 

　　2024年2月，govorestat治療半乳糖血癥的NDA獲得了FDA受理，并獲得了優先審評。資料顯示，Govorestat是一種具有中樞神經系統滲透性的醛糖還原酶抑制劑(ARI)，被開發用于治療多種罕見的神經系統疾病，包括半乳糖血癥、山梨醇脫氫酶缺乏癥(SORD)和磷酸甘露糖變位酶2-先天性糖基化障礙(PMM2-CDG)。半乳糖血癥是Govorestat首發適應癥。如果Govorestat獲得批準，將成為頭個用于治療半乳糖血癥的藥物。
 

　　BridgeBio的Acoramidis是下一代口服轉甲狀腺素蛋白穩定劑，能夠與TTR四聚體結合，在T119M突變位點形成強分子鍵，使TTR更加穩定，防止其因解離為單體后發生異常折疊而進一步導致沉積。Acoramidis是BridgeBio的核心管線，其用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)的NDA申請已被FDA受理，PDUFA日期為2024年11月29日。
 

　　據悉，2023年7月，BridgeBio公布了Acoramidis的III期臨床ATTRibute-CM 研究試驗數據。試驗結果顯示相比于安慰劑組，Acoramidis可以顯著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相關住院風險，且可以提高患者 6 分鐘步行距離和生活質量，達到主要終點，且p值小于0.0001，具有統計學意義。
 

　　Jazz Pharmaceuticals、Zymeworks的Zanidatamab是一種具有新作用機制的HER2靶向在研雙特異性抗體，可靶向HER2蛋白上兩個不重復的抗原表位，擬適應癥為經治、不可切除、局部晚期或轉移性HER2陽性膽道癌(BTC)。據悉，Zanidatamab與HER2的結合可以阻斷其信號傳遞、促進HER2自細胞表面移除，并已顯示在幾種表達HER2的癌癥中具抗腫瘤活性，無論是作為單藥還是與化療或其他藥物聯合使用。
 

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