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　　【制藥網 產品資訊】5月12日，諾誠健華宣布，公司自主研發的BCL2抑制劑mesutoclax(ICP-248)獲得國家藥監局藥審中心(CDE)授予突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治療BTK抑制劑耐藥后的復發/難治性套細胞淋巴瘤(R/RMCL)患者。
 

　　資料顯示，Mesutoclax是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯合治療慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套細胞淋巴瘤(MCL)和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)，以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是細胞凋亡通路的重要調控蛋白，其表達異常與多種惡性血液腫瘤的發生發展相關。
 

　　目前，mesutoclax正在中國和全球開展一系列臨床試驗，包括聯合奧布替尼一線治療CLL/SLL的注冊性III期臨床試驗，以及治療AML的臨床試驗等。
 

　　CDE的突破性療法認定(BTD)旨在加快具有顯著臨床優勢的新藥臨床開發。納入突破性療法認定的新藥往往針對嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且在臨床試驗中顯示效果或安全性具有明顯優勢。
 

　　2025年以來，除了諾誠健華的mesutoclax獲得國家藥監局藥審中心(CDE)授予突破性療法認定以外，還有多款藥物獲此認定。
 

　　例如，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)近期公示，英矽智能研發的1類新藥INS018_055片(Rentosertib)納入突破性治療品種，用于治療特發性肺纖維化(IPF)。該藥物不僅是全球頭個進入臨床階段的TNIK抑制劑，更是頭款從靶點發現到分子設計完全由生成式人工智能(Pharma.AI平臺)完成的候選藥物。IPF作為我國頭批罕見病目錄收錄的疾病，目前缺乏有效治療手段，患者平均生存期僅3-5年。此前在新西蘭和中國進行的I期臨床試驗顯示，該藥物展現出良好的安全性、耐受性及藥代動力學特征，為相關患者帶來了新的治療希望。
 

　　三生制藥4月發布公告，該公司自主研發的抗VEGF/PD-1雙特異性抗體于2025年4月17日獲國家藥監局納入突破性治療品種，適應癥為一線治療PD-L1表達陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。據介紹，707注射液是其自主開發的靶向VEGF/PD-1雙特異性抗體，目前正于中國開展多項臨床研究，其中一線治療PD-L1表達陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌已獲國家藥監局藥品審評中心(CDE)批準開展III期臨床研究。此外，707注射液正于國內開展聯合化療一線治療晚期非小細胞肺癌、轉移性結直腸癌及晚期婦科腫瘤等多項II期研究。707注射液的新藥臨床試驗申請亦獲得美國食品藥品監督管理局的批準。
 

　　據了解，自2019年中國國家藥監局(NMPA)《突破性治療藥物工作程序》實施以來，每年都有不少在研新藥進入突破性治療藥物名單，為各類嚴重疾病患者帶來效果或安全性更好的潛在治療選擇。在過去的2024年，NMPA藥品審評中心(CDE)共計將近90個新藥項目正式納入突破性治療品種，數量上創5年來新高。
 

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