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多個國產創新藥斬獲 FDA 孤兒藥資格認定，將開啟罕見病治療新征程

2025年05月09日 08:55:08來源：制藥網點擊量：37427

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　　【制藥網行業動態】在全球醫藥研發的激烈競爭中，孤兒藥的研發因其針對罕見病，患者群體相對較小，一直面臨著巨大的挑戰。然而，孤兒藥資格認定機制的存在，為這些致力于攻克罕見病難題的藥物帶來了曙光。美國食品藥品監督管理局(FDA)設立的孤兒藥認定機制，通過提供加快審批、稅收減免等一系列政策支持，激勵著藥企投入到孤兒藥的研發中。今年以來，多款國產創新藥脫穎而出，成功獲得 FDA 孤兒藥資格認定，在國際醫藥舞臺上綻放出耀眼的光芒。

　　如臻愈生物近日宣布，其自主研發的通用型主動免疫細胞治療產品(CR101)正式獲得FDA授予的孤兒藥資格認定，用于鼻咽癌(Nasopharyngeal，NPC)治療，這是中國細胞治療企業在通用型主動免疫細胞治療領域獲得FDA國際認證。

　　資料顯示，臻愈生物CR101是一款完全通用型的細胞治療產品，通過主動免疫的機理發揮抗腫瘤作用。CR101于2023年開展了第一項針對晚期惡性腫瘤的研究者發起的臨床研究(IIT)(NCT05707910)。研究結果顯示，CR101臨床安全性良好、治療效果優異，有拓展至前線治療、聯合/序貫治療等多種應用場景的巨大潛能，有望突破鼻咽癌等治療困境，開辟腫瘤免疫治療新賽道。

　　臻愈生物有關負責人表示，孤兒藥資格認定是對CR101在鼻咽癌領域顯著潛力的認可，有助于CR101產品早日惠及鼻咽癌患者，為腫瘤患者帶來新的治療選擇。

　　近日榮澤生物也宣布，自主研發的基因治療產品 RZ-g001BE 堿基編輯注射液(簡稱“ RZ-g001BE”)獲得FDA孤兒藥資格認定，用于治療長QT綜合征(long QT syndrome, LQTS)。這也是獲得FDA孤兒藥資格認定的遺傳性心肌病體內基因治療藥物，是堿基編輯療法在心肌病領域的探索性研究，為LQTS相關臨床研究工作奠定重要的基礎，實現了該領域的重大突破。

　　資料顯示，RZ-g001BE注射液是一款全球創新的基因治療藥物，該療法可實現堿基編輯器的體內遞送，包含靶向心肌細胞特異性sgRNA的腺嘌呤堿基編輯器(ABE)，用于修復遺傳性心肌病的致病堿基突變。堿基編輯器(BEs)是當前安全、有效的基因編輯工具，與CRISPR-Cas9基因編輯相比，堿基編輯介導的單堿基編輯不涉及DNA雙鏈斷裂。

　　本次RZ-g001BE注射液獲美國FDA孤兒藥資格認定，是榮澤生物在基因治療領域國際化布局的重要里程碑，加速推動了遺傳性心肌病的基因療法產業化進程，同時在藥物臨床、商業化落地等方面享受美國有關孤兒藥的政策支持。

　　此外，復星醫藥在今年3月也公告，控股子公司Henlius USA Inc.(系上海復宏漢霖生物技術股份有限公司的控股子公司)收到美國FDA函件，HLX22(重組人源化抗HER2單克隆抗體注射液)用于胃癌(GC)治療獲得孤兒藥資格認定。

　　據悉，HLX22為復星醫藥自AbClon,Inc.許可引進、并后續自主研發的新型靶向HER2的單克隆抗體，擬用于胃癌和乳腺癌等實體瘤的治療。

　　多款國產創新藥獲得 FDA 孤兒藥資格認定，是我國醫藥研發實力不斷提升的有力證明。這些創新藥的研發成功，不僅為罕見病患者帶來了新的治療選擇和希望，也標志著我國在醫藥創新領域不斷進步。隨著孤兒藥資格認定帶來的政策支持和資源傾斜，這些藥物有望加快研發和上市進程，早日造福全球患者。同時，這也將激勵更多的國內藥企加大在孤兒藥研發領域的投入，推動我國醫藥產業向更高水平邁進，在全球罕見病治療領域發揮更大的作用。

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